„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Gefa út gula viðvörun fyrir allt landið Veður Trúnaði aflétt: Leigan hljóðar upp á 500 milljónir, ekki 1.500 Innlent „Trúi ekki öðru en að hún taki þetta til sín“ Innlent Starfsmaður leikskóla rekinn vegna atviks en foreldrar ekki látnir vita Innlent Trump „svindlaði“ í kosningum í Flórída Erlent Stofnun atvinnuveganna: Matvælastofnun og Fiskistofa lagðar niður Innlent „Við megum vera vond við börn“ Innlent „Þið komið ekki til Íslands til að brjóta af ykkur“ Innlent Ein lægð fjarlægist en önnur djúp nálgast Veður Viðræður eða ekki viðræður, þarna er efinn Erlent Fleiri fréttir Ester Bíbí leiðir Vinstrið í Hafnarfirði Ræddu „fjóra strámenn“, vonbrigði og hagsmunaárekstra Trúnaði aflétt: Leigan hljóðar upp á 500 milljónir, ekki 1.500 Grænlendingar gætu verið í lykilstöðu Af og frá að viðræður séu hafnar „Trúi ekki öðru en að hún taki þetta til sín“ Vonskuveðrið gengið yfir og Danir kjósa í dag „Við megum vera vond við börn“ Sýnileiki öryggisgæslu aukinn eftir hópaárás „Þið komið ekki til Íslands til að brjóta af ykkur“ Telja litla áhættu af notkun vagnanna en ráðfæra sig við ríkislögreglustjóra Starfsmaður leikskóla rekinn vegna atviks en foreldrar ekki látnir vita Ekki skylt að upplýsa um trúarlegar slátrunaraðferðir Reikna með að rýmingu verði aflétt í hádeginu Þeir svartsýnustu trúi varla að Trump muni ráðast á Kúbu Stofnun atvinnuveganna: Matvælastofnun og Fiskistofa lagðar niður Úttekt á loftslagsstjórnsýslu frestast fram á haust „Gærdagurinn reyndi á kerfið sem stóð sig vel“ „Okkar bestu menn valdir í afísinguna“ Mikið að gera á mörgum vígstöðvum Óhjákvæmilegt að Ísland fái sjálfkeyrandi ökutæki Fluginu aflýst eftir að vélin rann út af akbraut Rýma hús á Seyðisfirði Fylgi Samfylkingar ekki verið minna í eitt ár Hátt í hundrað skjálftar út af Reykjanesi Glæný könnun, óveðrið og sjálfkeyrandi bílar Flugvél fór út af og öllum brautum lokað Fjórðungur Hringvegarins lokaður Drengur skar mann í Strætó Saka stjórnarþingmenn um að vanvirða bændur Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Gefa út gula viðvörun fyrir allt landið Veður Trúnaði aflétt: Leigan hljóðar upp á 500 milljónir, ekki 1.500 Innlent „Trúi ekki öðru en að hún taki þetta til sín“ Innlent Starfsmaður leikskóla rekinn vegna atviks en foreldrar ekki látnir vita Innlent Trump „svindlaði“ í kosningum í Flórída Erlent Stofnun atvinnuveganna: Matvælastofnun og Fiskistofa lagðar niður Innlent „Við megum vera vond við börn“ Innlent „Þið komið ekki til Íslands til að brjóta af ykkur“ Innlent Ein lægð fjarlægist en önnur djúp nálgast Veður Viðræður eða ekki viðræður, þarna er efinn Erlent Fleiri fréttir Ester Bíbí leiðir Vinstrið í Hafnarfirði Ræddu „fjóra strámenn“, vonbrigði og hagsmunaárekstra Trúnaði aflétt: Leigan hljóðar upp á 500 milljónir, ekki 1.500 Grænlendingar gætu verið í lykilstöðu Af og frá að viðræður séu hafnar „Trúi ekki öðru en að hún taki þetta til sín“ Vonskuveðrið gengið yfir og Danir kjósa í dag „Við megum vera vond við börn“ Sýnileiki öryggisgæslu aukinn eftir hópaárás „Þið komið ekki til Íslands til að brjóta af ykkur“ Telja litla áhættu af notkun vagnanna en ráðfæra sig við ríkislögreglustjóra Starfsmaður leikskóla rekinn vegna atviks en foreldrar ekki látnir vita Ekki skylt að upplýsa um trúarlegar slátrunaraðferðir Reikna með að rýmingu verði aflétt í hádeginu Þeir svartsýnustu trúi varla að Trump muni ráðast á Kúbu Stofnun atvinnuveganna: Matvælastofnun og Fiskistofa lagðar niður Úttekt á loftslagsstjórnsýslu frestast fram á haust „Gærdagurinn reyndi á kerfið sem stóð sig vel“ „Okkar bestu menn valdir í afísinguna“ Mikið að gera á mörgum vígstöðvum Óhjákvæmilegt að Ísland fái sjálfkeyrandi ökutæki Fluginu aflýst eftir að vélin rann út af akbraut Rýma hús á Seyðisfirði Fylgi Samfylkingar ekki verið minna í eitt ár Hátt í hundrað skjálftar út af Reykjanesi Glæný könnun, óveðrið og sjálfkeyrandi bílar Flugvél fór út af og öllum brautum lokað Fjórðungur Hringvegarins lokaður Drengur skar mann í Strætó Saka stjórnarþingmenn um að vanvirða bændur Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36