„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Búningsklefar minna á fatagám: „Þetta mun aldrei breytast, því miður“ Innlent Leigubílstjóri grunaður um stórfellda líkamsárás rekinn Innlent Umferð stýrt eftir að ekið var á grindverk á Austurvegi Innlent Skorið á hjólbarða og spreyjað á bifreiðar Innlent Vill vita hvað Úkraínumenn vilja gera við bandarískar stýriflaugar Erlent Telja að eitt prósent þjóðarinnar sé haldið barnagirnd Innlent Vilja að Reykjavík lögsæki ríkið Innlent Maður dvaldi í Alþingishúsinu yfir nótt Innlent Hópslysaáætlun virkjuð á Snæfellsnesi Innlent Tvö ár liðin frá árásum Hamas á Ísrael Erlent Fleiri fréttir Umferð stýrt eftir að ekið var á grindverk á Austurvegi Skorið á hjólbarða og spreyjað á bifreiðar Búningsklefar minna á fatagám: „Þetta mun aldrei breytast, því miður“ Leigubílstjóri grunaður um stórfellda líkamsárás rekinn Telja að eitt prósent þjóðarinnar sé haldið barnagirnd Maður dvaldi í Alþingishúsinu yfir nótt Vilja að Reykjavík lögsæki ríkið „Við viljum bara grípa þau fyrr“ Risaskuld, nýr flokkur og áheyrnarprufur hunda Hópslysaáætlun virkjuð á Snæfellsnesi Rúða brotin og flugeld kastað inn Riða staðfest á Kirkjuhóli Hafa þurft að sjóða vatnið í 79 daga Ágreiningur við ríkisstarfsmenn kostaði 642 milljónir á tíu árum Handtekinn fyrir stórfellda líkamsárás í Dugguvogi Farið yfir framboð hjá Miðflokknum „Það endaði bara með því að það var brotið á börnunum okkar“ Segir erfitt fyrir lækna að starfa við boðuð skilyrði Okkar borg – Þvert á flokka tekur slaginn í borginni „Hlýtur að hafa í sér fælingarmátt ef þú yrðir nafngreindur við slíka iðju“ Nauðgaði sofandi kærustu sem hafði ítrekað verið brotið gegn Stolt úthverfatútta en ekki lattelepjandi miðbæjarrotta Vændi á Norðurlandi og ósáttir læknar Sex slasaðir eftir árekstur á Jökuldalsheiði Jón biðst innilegrar afsökunar á umræðu um Grindavík Dómstólar neita Jóni Óttari um að fá afhenta haldlagða muni Ákærðar fyrir að auglýsa vændi en kaupendurnir ekki Einum veittir stunguáverkar og annar varð fyrir hópárás „Draumar geta ræst“ Grindvíkingum blöskrar umræðan í Vikunni Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Búningsklefar minna á fatagám: „Þetta mun aldrei breytast, því miður“ Innlent Leigubílstjóri grunaður um stórfellda líkamsárás rekinn Innlent Umferð stýrt eftir að ekið var á grindverk á Austurvegi Innlent Skorið á hjólbarða og spreyjað á bifreiðar Innlent Vill vita hvað Úkraínumenn vilja gera við bandarískar stýriflaugar Erlent Telja að eitt prósent þjóðarinnar sé haldið barnagirnd Innlent Vilja að Reykjavík lögsæki ríkið Innlent Maður dvaldi í Alþingishúsinu yfir nótt Innlent Hópslysaáætlun virkjuð á Snæfellsnesi Innlent Tvö ár liðin frá árásum Hamas á Ísrael Erlent Fleiri fréttir Umferð stýrt eftir að ekið var á grindverk á Austurvegi Skorið á hjólbarða og spreyjað á bifreiðar Búningsklefar minna á fatagám: „Þetta mun aldrei breytast, því miður“ Leigubílstjóri grunaður um stórfellda líkamsárás rekinn Telja að eitt prósent þjóðarinnar sé haldið barnagirnd Maður dvaldi í Alþingishúsinu yfir nótt Vilja að Reykjavík lögsæki ríkið „Við viljum bara grípa þau fyrr“ Risaskuld, nýr flokkur og áheyrnarprufur hunda Hópslysaáætlun virkjuð á Snæfellsnesi Rúða brotin og flugeld kastað inn Riða staðfest á Kirkjuhóli Hafa þurft að sjóða vatnið í 79 daga Ágreiningur við ríkisstarfsmenn kostaði 642 milljónir á tíu árum Handtekinn fyrir stórfellda líkamsárás í Dugguvogi Farið yfir framboð hjá Miðflokknum „Það endaði bara með því að það var brotið á börnunum okkar“ Segir erfitt fyrir lækna að starfa við boðuð skilyrði Okkar borg – Þvert á flokka tekur slaginn í borginni „Hlýtur að hafa í sér fælingarmátt ef þú yrðir nafngreindur við slíka iðju“ Nauðgaði sofandi kærustu sem hafði ítrekað verið brotið gegn Stolt úthverfatútta en ekki lattelepjandi miðbæjarrotta Vændi á Norðurlandi og ósáttir læknar Sex slasaðir eftir árekstur á Jökuldalsheiði Jón biðst innilegrar afsökunar á umræðu um Grindavík Dómstólar neita Jóni Óttari um að fá afhenta haldlagða muni Ákærðar fyrir að auglýsa vændi en kaupendurnir ekki Einum veittir stunguáverkar og annar varð fyrir hópárás „Draumar geta ræst“ Grindvíkingum blöskrar umræðan í Vikunni Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36