„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Önnur stúlka grunuð um að hafa sparkað ítrekað í hana Innlent „Áreiðanlegar upplýsingar“ um að Sindri sé í varðhaldi Innlent Kveður eftir ævilangt starf Innlent Nærbuxur í sundi landlægt vandamál Innlent Fengu yfir sig holskeflu haturs eftir að þau ákváðu að binda enda á meðgönguna Erlent Vill fá Ísland inn og tólf í viðbót Erlent Mogginn afþakkar framlag Dags B. Innlent Tveir handteknir í sérsveitaraðgerð á Akureyri Innlent Sátu að sumbli þegar eldur blossaði skyndilega upp í bifreið Erlent Sérsveitaraðgerð á Akureyri Innlent Fleiri fréttir Tveir handteknir í sérsveitaraðgerð á Akureyri Grunaður um fíkniefnabrot á reynslulausn og neitaði að gefa upp nafn Önnur stúlka grunuð um að hafa sparkað ítrekað í hana Kveður eftir ævilangt starf Styrkja fjarskiptainnviði vegna almyrkvans en ítreka forgang 112 Nærbuxur í sundi landlægt vandamál Sérsveitaraðgerð á Akureyri Fólskuleg árás og óvinsæl sundtíska Furðulegum fiskum, hetjum hafsins og brunabangsa bregður fyrir um helgina Guðlaug skipuð skólameistari Fjölbrautaskóla Suðurnesja „Áreiðanlegar upplýsingar“ um að Sindri sé í varðhaldi Vill gera stjórnvöldum heimilt að synja beiðni um nafnbreytingu Endurbætur kostuðu 415 milljónir: Veggfóður fyrir nítján milljónir og ljós fyrir ellefu FÍA hvetur flugmenn til að hlaupa undir bagga og styðja við Icelandair Mogginn afþakkar framlag Dags B. Sendi frá sér yfirlýsingu vegna umfjöllunar Ætlar að synda niður Lagarfljót fyrstur manna Skiptiskjól á þremur stöðum í Reykjavík Hallast að því að þetta sé einbeittur brotavilji Rafbyssum aldrei beitt oftar Munu auglýsa eftir nýjum bæjarstjóra Réttmæt reiði vegna ofurkjara kjörinna fulltrúa og embættismanna „Auga fyrir auga, tönn fyrir tönn“ Tók fjögur ár að slá föstu að samræði við barn væri nauðgun Kærður fyrir að löðrunga hundinn sinn Óttast fordæmið sem ákvörðun ráðherra setur um Baldur Botnlaus gróðafýsn, viðsnúningur í nauðgunarmáli og óánægja vegna Baldurs „Erum við að fara að deyja?“ Saka stjórnvöld um að tefja endurreisn Grindavíkur Óvenjuleg fley undan ströndum Reykjavíkur Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Önnur stúlka grunuð um að hafa sparkað ítrekað í hana Innlent „Áreiðanlegar upplýsingar“ um að Sindri sé í varðhaldi Innlent Kveður eftir ævilangt starf Innlent Nærbuxur í sundi landlægt vandamál Innlent Fengu yfir sig holskeflu haturs eftir að þau ákváðu að binda enda á meðgönguna Erlent Vill fá Ísland inn og tólf í viðbót Erlent Mogginn afþakkar framlag Dags B. Innlent Tveir handteknir í sérsveitaraðgerð á Akureyri Innlent Sátu að sumbli þegar eldur blossaði skyndilega upp í bifreið Erlent Sérsveitaraðgerð á Akureyri Innlent Fleiri fréttir Tveir handteknir í sérsveitaraðgerð á Akureyri Grunaður um fíkniefnabrot á reynslulausn og neitaði að gefa upp nafn Önnur stúlka grunuð um að hafa sparkað ítrekað í hana Kveður eftir ævilangt starf Styrkja fjarskiptainnviði vegna almyrkvans en ítreka forgang 112 Nærbuxur í sundi landlægt vandamál Sérsveitaraðgerð á Akureyri Fólskuleg árás og óvinsæl sundtíska Furðulegum fiskum, hetjum hafsins og brunabangsa bregður fyrir um helgina Guðlaug skipuð skólameistari Fjölbrautaskóla Suðurnesja „Áreiðanlegar upplýsingar“ um að Sindri sé í varðhaldi Vill gera stjórnvöldum heimilt að synja beiðni um nafnbreytingu Endurbætur kostuðu 415 milljónir: Veggfóður fyrir nítján milljónir og ljós fyrir ellefu FÍA hvetur flugmenn til að hlaupa undir bagga og styðja við Icelandair Mogginn afþakkar framlag Dags B. Sendi frá sér yfirlýsingu vegna umfjöllunar Ætlar að synda niður Lagarfljót fyrstur manna Skiptiskjól á þremur stöðum í Reykjavík Hallast að því að þetta sé einbeittur brotavilji Rafbyssum aldrei beitt oftar Munu auglýsa eftir nýjum bæjarstjóra Réttmæt reiði vegna ofurkjara kjörinna fulltrúa og embættismanna „Auga fyrir auga, tönn fyrir tönn“ Tók fjögur ár að slá föstu að samræði við barn væri nauðgun Kærður fyrir að löðrunga hundinn sinn Óttast fordæmið sem ákvörðun ráðherra setur um Baldur Botnlaus gróðafýsn, viðsnúningur í nauðgunarmáli og óánægja vegna Baldurs „Erum við að fara að deyja?“ Saka stjórnvöld um að tefja endurreisn Grindavíkur Óvenjuleg fley undan ströndum Reykjavíkur Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36