„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Birtir skilaboð um uppsögn: „Kominn tími á að sannleikurinn komi í ljós“ Innlent Inga spurð út í Guðmund Inga: „Þér væri nær að stíga inn í eigin skítapott“ Innlent „Þetta var rétt ákvörðun“ Innlent Óttast að börn með Downs muni ekki lengur fæðast á Íslandi Innlent Dagný Ósk látin Innlent Um 30 manns innlyksa eftir skriðu sem fór næstum á rútu Innlent Segja upp tveimur sérfræðingum Innlent Björn Leví telur einsýnt að Guðmundur Ingi hafi verið beittur ofbeldi Innlent Sautján voru handteknir í aðgerðum lögreglu Innlent Bannaði Trump að banna fjölmiðla Erlent Fleiri fréttir „Ég hef mikið til verið hér á eigin spýtur“ Uppselt á opnunarmyndina í tveimur sölum Mundaði hníf og skotinn með rafbyssu í Hagkaup á Eiðistorgi Lögregluembættum fækkað verulega Tjón á tveimur bílum þegar tré fauk Mikill vatnsstrókur í Miðfirði Sex skriðuviðvaranir í gildi „Þetta var rétt ákvörðun“ Orðin lýsi skeytingarleysi ríkisstjórnarinnar Litlar breytingar þrátt fyrir lagabreytinguna Pawel leggur frumvarp Gríms um netsölu áfengis fram á ný Um 30 manns innlyksa eftir skriðu sem fór næstum á rútu Nafnið villandi og ekki lýsandi fyrir heilkennið Annað innbrotið á árinu: „Það var svo mikið blóð“ Sautján voru handteknir í aðgerðum lögreglu Inga spurð út í Guðmund Inga: „Þér væri nær að stíga inn í eigin skítapott“ Rokið, haustlitir og lauf út um allar trissur Fjöldi sjálfsvíga svipaður og fyrri ár Björn Leví telur einsýnt að Guðmundur Ingi hafi verið beittur ofbeldi Tilkynningar um heimilisofbeldi milli foreldra og barna tvöfaldast 350 milljóna tekjur Þingvalla í húfi vegna náttúrupassa Dapurlegt að móðir hafi barist í sjö ár fyrir sjálfsögðum rétti Birtir skilaboð um uppsögn: „Kominn tími á að sannleikurinn komi í ljós“ Bókun 35 og óveður setur strik í reikninginn Pallborðið í heild sinni: Klukkan tifar og staðan viðkvæm Rúta með skólabörn um borð fór út af veginum Þakplötur og trampólín á flugi Óttast að börn með Downs muni ekki lengur fæðast á Íslandi Borgarverk með lægsta boð í Þjórsárbrú og Búðafossveg Meint kynferðisbrot leikskólastarfsmanns til ákæranda Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Birtir skilaboð um uppsögn: „Kominn tími á að sannleikurinn komi í ljós“ Innlent Inga spurð út í Guðmund Inga: „Þér væri nær að stíga inn í eigin skítapott“ Innlent „Þetta var rétt ákvörðun“ Innlent Óttast að börn með Downs muni ekki lengur fæðast á Íslandi Innlent Dagný Ósk látin Innlent Um 30 manns innlyksa eftir skriðu sem fór næstum á rútu Innlent Segja upp tveimur sérfræðingum Innlent Björn Leví telur einsýnt að Guðmundur Ingi hafi verið beittur ofbeldi Innlent Sautján voru handteknir í aðgerðum lögreglu Innlent Bannaði Trump að banna fjölmiðla Erlent Fleiri fréttir „Ég hef mikið til verið hér á eigin spýtur“ Uppselt á opnunarmyndina í tveimur sölum Mundaði hníf og skotinn með rafbyssu í Hagkaup á Eiðistorgi Lögregluembættum fækkað verulega Tjón á tveimur bílum þegar tré fauk Mikill vatnsstrókur í Miðfirði Sex skriðuviðvaranir í gildi „Þetta var rétt ákvörðun“ Orðin lýsi skeytingarleysi ríkisstjórnarinnar Litlar breytingar þrátt fyrir lagabreytinguna Pawel leggur frumvarp Gríms um netsölu áfengis fram á ný Um 30 manns innlyksa eftir skriðu sem fór næstum á rútu Nafnið villandi og ekki lýsandi fyrir heilkennið Annað innbrotið á árinu: „Það var svo mikið blóð“ Sautján voru handteknir í aðgerðum lögreglu Inga spurð út í Guðmund Inga: „Þér væri nær að stíga inn í eigin skítapott“ Rokið, haustlitir og lauf út um allar trissur Fjöldi sjálfsvíga svipaður og fyrri ár Björn Leví telur einsýnt að Guðmundur Ingi hafi verið beittur ofbeldi Tilkynningar um heimilisofbeldi milli foreldra og barna tvöfaldast 350 milljóna tekjur Þingvalla í húfi vegna náttúrupassa Dapurlegt að móðir hafi barist í sjö ár fyrir sjálfsögðum rétti Birtir skilaboð um uppsögn: „Kominn tími á að sannleikurinn komi í ljós“ Bókun 35 og óveður setur strik í reikninginn Pallborðið í heild sinni: Klukkan tifar og staðan viðkvæm Rúta með skólabörn um borð fór út af veginum Þakplötur og trampólín á flugi Óttast að börn með Downs muni ekki lengur fæðast á Íslandi Borgarverk með lægsta boð í Þjórsárbrú og Búðafossveg Meint kynferðisbrot leikskólastarfsmanns til ákæranda Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36