„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið „Ég læt ekki stilla mér svona upp við vegg“ Innlent Íbúar flúðu undan tónlistarhátíð Bjarkar Innlent Úkraínumenn gáfu Kananum á baukinn Erlent Tókst á við umdeilda rabbínann: „Þú ert hættulegur maður“ Innlent Búa sig undir annað áhlaup á Ceuta Erlent Farage sigraði en Ruslatunnufés greifi hlaut fjórðung atkvæða Erlent Rökræddi við rabbínann: „Hann er vanur heimssviðinu og ég er gómur á plani“ Innlent Trump skipar sjóhernum að notast aftur við gufu Erlent Fara fjallabaksleið til að koma nafni Trump á Kennedy-miðstöðina Erlent Tilkynnt um alblóðugan mann á gangi í miðborginni Innlent Fleiri fréttir „Í þessu máli þá sat viðkomandi ekki skemur í fangelsi vegna lagabreytingarinnar“ „Bjór var drukkinn á Íslandi áður en Alþingi leyfði það“ Best að vera ekki með stórar yfirlýsingar Dómari kannar aðbúnað barna í vist á einkaheimilum Dómsmálaráðherra svarar gagnrýni á reynslulausn Uppsögn kjarasamninga geti verið óhjákvæmileg Rafmagnslaust í Mosfellsdal Vara við vasaþjófum á Norðurlandi eystra Rökræddi við rabbínann: „Hann er vanur heimssviðinu og ég er gómur á plani“ Magnús Már nýr framkvæmdastjóri Áss „Ég læt ekki stilla mér svona upp við vegg“ Tilkynnt um alblóðugan mann á gangi í miðborginni Vara við að erlendir aðilar gætu náð yfirráðum yfir íslenskum sjávarútvegi Steingrímur segir nei vegna reynslu af fyrri aðildarviðræðum Rafflugvél sem gæti hentað Íslandi flýgur í fyrsta sinn Ökumenn beðnir um að sýna aðgát vegna fýlsunga Frá hrifningu til vonbrigða: Svona upplifðu borgarbúar almyrkvann Rafmagnslaust í Mosfellsbæ og Grafarvogi Sé verið að senda röng skilaboð til „kaldrifjaðra morðingja“ Tókst á við umdeilda rabbínann: „Þú ert hættulegur maður“ Forskot Já-hliðarinnar mælist minna ESB-málin í brennidepli og uppgjör eftir almyrkvann Einn handtekinn vegna gruns um líkamsárás og hótanir „Ég get ekki orða bundist“ Íbúar flúðu undan tónlistarhátíð Bjarkar Bein útsending: Málstofa og sýning um íslensk námsgögn Umferð um Flókalund 430 prósentum meiri en vanalega Eigendur Santé ákærðir fyrir vínsölu og peningaþvætti Allir í skýjunum með almyrkvann: Himnanir opnuðust á hárréttum tíma Greiddu atkvæði gegn ráðningu nýs bæjarstjóra Fjallabyggðar Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið „Ég læt ekki stilla mér svona upp við vegg“ Innlent Íbúar flúðu undan tónlistarhátíð Bjarkar Innlent Úkraínumenn gáfu Kananum á baukinn Erlent Tókst á við umdeilda rabbínann: „Þú ert hættulegur maður“ Innlent Búa sig undir annað áhlaup á Ceuta Erlent Farage sigraði en Ruslatunnufés greifi hlaut fjórðung atkvæða Erlent Rökræddi við rabbínann: „Hann er vanur heimssviðinu og ég er gómur á plani“ Innlent Trump skipar sjóhernum að notast aftur við gufu Erlent Fara fjallabaksleið til að koma nafni Trump á Kennedy-miðstöðina Erlent Tilkynnt um alblóðugan mann á gangi í miðborginni Innlent Fleiri fréttir „Í þessu máli þá sat viðkomandi ekki skemur í fangelsi vegna lagabreytingarinnar“ „Bjór var drukkinn á Íslandi áður en Alþingi leyfði það“ Best að vera ekki með stórar yfirlýsingar Dómari kannar aðbúnað barna í vist á einkaheimilum Dómsmálaráðherra svarar gagnrýni á reynslulausn Uppsögn kjarasamninga geti verið óhjákvæmileg Rafmagnslaust í Mosfellsdal Vara við vasaþjófum á Norðurlandi eystra Rökræddi við rabbínann: „Hann er vanur heimssviðinu og ég er gómur á plani“ Magnús Már nýr framkvæmdastjóri Áss „Ég læt ekki stilla mér svona upp við vegg“ Tilkynnt um alblóðugan mann á gangi í miðborginni Vara við að erlendir aðilar gætu náð yfirráðum yfir íslenskum sjávarútvegi Steingrímur segir nei vegna reynslu af fyrri aðildarviðræðum Rafflugvél sem gæti hentað Íslandi flýgur í fyrsta sinn Ökumenn beðnir um að sýna aðgát vegna fýlsunga Frá hrifningu til vonbrigða: Svona upplifðu borgarbúar almyrkvann Rafmagnslaust í Mosfellsbæ og Grafarvogi Sé verið að senda röng skilaboð til „kaldrifjaðra morðingja“ Tókst á við umdeilda rabbínann: „Þú ert hættulegur maður“ Forskot Já-hliðarinnar mælist minna ESB-málin í brennidepli og uppgjör eftir almyrkvann Einn handtekinn vegna gruns um líkamsárás og hótanir „Ég get ekki orða bundist“ Íbúar flúðu undan tónlistarhátíð Bjarkar Bein útsending: Málstofa og sýning um íslensk námsgögn Umferð um Flókalund 430 prósentum meiri en vanalega Eigendur Santé ákærðir fyrir vínsölu og peningaþvætti Allir í skýjunum með almyrkvann: Himnanir opnuðust á hárréttum tíma Greiddu atkvæði gegn ráðningu nýs bæjarstjóra Fjallabyggðar Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36