„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið „Myndi ekki koma mér á óvart ef það færi að gjósa þarna“ Innlent Trump hafi vitað meira en hann viðurkenndi: „Allir vita hvað hann hefur verið að gera“ Erlent Smíða tengibyggingu sem verður hjarta Leifsstöðvar Innlent Fiskúrgangi fargað á útivistarsvæði: „Þetta er náttúrulega bara viðbjóður“ Innlent Réðst á fyrrverandi kærasta sinn eftir sambandsslit Innlent Taki þátt í skipulagningu frá Litla-Hrauni Innlent „Aðferðafræðin við þetta mál er alveg galin“ Innlent Gabríel Boama og yngri bróðir hans réðust á tvær konur og bróðirinn stakk pilt Innlent Bílvelta í Ártúnsbrekku Innlent Tók þrjátíu sekúndur að fara inn og út Innlent Fleiri fréttir „Myndi ekki koma mér á óvart ef það færi að gjósa þarna“ Smíða tengibyggingu sem verður hjarta Leifsstöðvar „Aðferðafræðin við þetta mál er alveg galin“ Úkraínumenn á Íslandi minntust Kjartans Sævars Lægðirnar nái ekki til landsins Réðst á fyrrverandi kærasta sinn eftir sambandsslit Fiskúrgangi fargað á útivistarsvæði: „Þetta er náttúrulega bara viðbjóður“ Stoltur yfir arfleifð Bryndísar Klöru en söknuðurinn sár Spila styrktarleik til minningar um Patrek: „Hans er sárt saknað“ Taki þátt í skipulagningu frá Litla-Hrauni Segja gögn um verktakagreiðslur tekin úr samhengi Innflutningi stýrt frá Litla-Hrauni Hefjast handa á rúmlega hundrað íbúðum fyrir fyrstu kaupendur Grikki grunaður um morð látinn dúsa tvær vikur til viðbótar Hættur við að fá dómkvadda matsmenn vegna varnargarða Bílvelta í Ártúnsbrekku Tók þrjátíu sekúndur að fara inn og út „Málþófsflokkarnir“ séu mættir „í fullum skrúða með leikrit og skuespil“ Ræða við vitni og hraðakstur til skoðunar Bein útsending: Færri börn undir þrettán ára á TikTok „Farið að líkjast vöruúrvalinu í sovéskri kjörbúð“ Sérhæfð móttaka Landspítala fær nafn Bryndísar Klöru Gabríel Boama og yngri bróðir hans réðust á tvær konur og bróðirinn stakk pilt Búið að ákæra og jafnvel dæma í tengdum málum Hafi tekið barnsmóður sína hálstaki Fjöldahandtökur á Íslandi og prófessor varar við tengingu bóta við vísitölu Bein útsending: Einföldun Evrópuregluverks Eins árs rannsókn lauk með ellefu handtökum á Íslandi Nálgumst 400 þúsund og um átján prósent íbúa eru erlendir ríkisborgarar Alda sópaði manninum út í vatnið eftir að ís féll úr jöklinum Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið „Myndi ekki koma mér á óvart ef það færi að gjósa þarna“ Innlent Trump hafi vitað meira en hann viðurkenndi: „Allir vita hvað hann hefur verið að gera“ Erlent Smíða tengibyggingu sem verður hjarta Leifsstöðvar Innlent Fiskúrgangi fargað á útivistarsvæði: „Þetta er náttúrulega bara viðbjóður“ Innlent Réðst á fyrrverandi kærasta sinn eftir sambandsslit Innlent Taki þátt í skipulagningu frá Litla-Hrauni Innlent „Aðferðafræðin við þetta mál er alveg galin“ Innlent Gabríel Boama og yngri bróðir hans réðust á tvær konur og bróðirinn stakk pilt Innlent Bílvelta í Ártúnsbrekku Innlent Tók þrjátíu sekúndur að fara inn og út Innlent Fleiri fréttir „Myndi ekki koma mér á óvart ef það færi að gjósa þarna“ Smíða tengibyggingu sem verður hjarta Leifsstöðvar „Aðferðafræðin við þetta mál er alveg galin“ Úkraínumenn á Íslandi minntust Kjartans Sævars Lægðirnar nái ekki til landsins Réðst á fyrrverandi kærasta sinn eftir sambandsslit Fiskúrgangi fargað á útivistarsvæði: „Þetta er náttúrulega bara viðbjóður“ Stoltur yfir arfleifð Bryndísar Klöru en söknuðurinn sár Spila styrktarleik til minningar um Patrek: „Hans er sárt saknað“ Taki þátt í skipulagningu frá Litla-Hrauni Segja gögn um verktakagreiðslur tekin úr samhengi Innflutningi stýrt frá Litla-Hrauni Hefjast handa á rúmlega hundrað íbúðum fyrir fyrstu kaupendur Grikki grunaður um morð látinn dúsa tvær vikur til viðbótar Hættur við að fá dómkvadda matsmenn vegna varnargarða Bílvelta í Ártúnsbrekku Tók þrjátíu sekúndur að fara inn og út „Málþófsflokkarnir“ séu mættir „í fullum skrúða með leikrit og skuespil“ Ræða við vitni og hraðakstur til skoðunar Bein útsending: Færri börn undir þrettán ára á TikTok „Farið að líkjast vöruúrvalinu í sovéskri kjörbúð“ Sérhæfð móttaka Landspítala fær nafn Bryndísar Klöru Gabríel Boama og yngri bróðir hans réðust á tvær konur og bróðirinn stakk pilt Búið að ákæra og jafnvel dæma í tengdum málum Hafi tekið barnsmóður sína hálstaki Fjöldahandtökur á Íslandi og prófessor varar við tengingu bóta við vísitölu Bein útsending: Einföldun Evrópuregluverks Eins árs rannsókn lauk með ellefu handtökum á Íslandi Nálgumst 400 þúsund og um átján prósent íbúa eru erlendir ríkisborgarar Alda sópaði manninum út í vatnið eftir að ís féll úr jöklinum Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36